Redacción Ciencia, 20 de mayo de 2025.- Una nueva serie de herramientas biológicas versátiles y eficaces, que tiene un papel fundamental en la lucha contra las enfermedades cerebrales, abre la puerta a terapias génicas dirigidas.
Estas herramientas llamadas vectores AAV potenciadores se presentan en una serie de ocho estudios que publica Cell y que implican a investigadores de 29 universidades e instituciones encabezadas por el Instituto Allen (EE.UU).
La capacidad de estas nuevas herramientas de dirigirse específicamente a un tipo de célula abre la puerta a terapias que pueden corregir defectos genéticos en células específicas que contribuyen a la enfermedad sin afectar a las circundantes ni añadir efectos secundarios no deseados, aseguró el instituto.
Las nuevas herramientas resultaron “muy eficaces a la hora de identificar células cerebrales específicas y permitieron a los científicos modificar la actividad celular y el comportamiento animal de forma predecible”, según la misma fuente.
Los vectores AAV potenciadores constan de un inofensivo virus adenoasociado (o AAV) que actúa como una lanzadera capaz de transportar ADN especialmente diseñado al interior de la célula.
Además tienen un segmento de ADN (el potenciador) que actúa como un ‘interruptor de activación’ para marcar o desencadenar un cambio en el funcionamiento de la célula.
El trabajo forma parte del Armamentarium for Precision Brain Cell Access, un proyecto dentro de la Iniciativa Brain de los Institutos Nacionales de la Salud de Estados Unidos.
Las enfermedades suelen surgir de fallos en tipos celulares específicos, no en todo el organismo, así la epilepsia es una enfermedad de neuronas específicas del sistema nervioso.
Dirigirse a las células adecuadas, “de la forma adecuada y en el momento oportuno, es el futuro de la medicina cerebral de precisión” y estas herramientas nos acercan a ese futuro, al tiempo que amplían lo que hoy se sabe sobre las células y los circuitos del cerebro”, dijo John Ngai, director de BRAIN.
Los investigadores han demostrado las ventajas de la orientación celular en un reciente avance relacionado con el síndrome de Dravet.
Además, en un estudio, lograron localizar y marcar una célula poco común que regula el sueño, lo que abre la puerta a nuevos tratamientos específicos para los trastornos del sueño.
Igualmente, diseñaron herramientas genómicas para diversos tipos de células cerebrales, incluidas las regiones cerebrales del córtex, el cuerpo estriado y la médula espinal.
EFE